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市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高 罕見病用藥多依賴進(jìn)口
來源：醫(yī)藥網(wǎng)發(fā)布時(shí)間：2013-12-16點(diǎn)擊：8963次
生意社12月16日訊 一個(gè)擁抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他們骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次張口呼吸對(duì)他們來說都是一種奢侈的淋巴管肌瘤??；肝脾腫大的“戈謝病”；一次磕碰都可能致命的血友??；爬次樓梯比登天還難的“藍(lán)嘴唇”病……這些都是普通人可能無(wú)法想象的罕見病，而目前罕見病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。昨天，孤兒藥界定與市場(chǎng)準(zhǔn)入政策全國(guó)學(xué)術(shù)研討會(huì)在中國(guó)藥科大學(xué)召開，所謂“孤兒藥”是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此被形象地稱為“孤兒藥”。
“什么叫罕見?。俊鄙虾＝淮筢t(yī)學(xué)院新華醫(yī)院內(nèi)科主任李定國(guó)教授介紹說，目前國(guó)內(nèi)專家學(xué)者對(duì)此達(dá)成的共識(shí)是：發(fā)病率萬(wàn)分之一、患病率50萬(wàn)分之一的病種?！爸袊?guó)罕見病患者絕大多數(shù)都是窮人，因?yàn)橹R(shí)缺乏，有的家庭生了一個(gè)孩子有問題會(huì)再生一個(gè)，他們不知道罕見病80%是遺傳性疾病。”李定國(guó)介紹，罕見病患者相對(duì)分散，人數(shù)不多，但是病種多，此外由于醫(yī)療保障的缺失，高昂的醫(yī)療費(fèi)用患者根本負(fù)擔(dān)不起。治療罕見病的“孤兒藥”有多貴？李定國(guó)舉了個(gè)例子：“福布斯”排行榜曾統(tǒng)計(jì)出全世界最昂貴的9種藥，其中大部分都是孤兒藥。為何這么昂貴？“市場(chǎng)小，研發(fā)費(fèi)用高，投入與收益不符，所以藥廠更愿意投入在其他大品種病上?！?/p>
“目前國(guó)際上通常認(rèn)為罕見病大約有6000種左右，最可怕的是，這些病大多數(shù)能嚴(yán)重致殘致死，只有1%左右可以治療。但藥物價(jià)高普通人難以承受，比如戈謝病每年治療費(fèi)用在200萬(wàn)—400萬(wàn)元左右，很多患者只能等死?！睆V州婦女兒童醫(yī)療中心內(nèi)分泌代謝科主任、廣東醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病學(xué)會(huì)分主任委員劉麗說，罕見病患者相當(dāng)分散，比如戈謝病整個(gè)廣東只有十來例，國(guó)內(nèi)沒有相關(guān)藥品的研發(fā)，只能依賴全進(jìn)口。
“截至去年，大陸上市的罕用藥數(shù)目是130個(gè)?！敝袊?guó)藥科大學(xué)國(guó)際醫(yī)藥商學(xué)院副院長(zhǎng)丁錦希教授介紹說，美國(guó)自1983年作為全世界第一個(gè)實(shí)施《罕用藥法案》的國(guó)家，到去年上市罕用藥已經(jīng)達(dá)到410個(gè)。
除了罕用藥數(shù)目少，對(duì)于高昂費(fèi)用，在醫(yī)保保障上我國(guó)也顯得捉襟見肘，“2009年版國(guó)家基本藥物目錄共列入307種藥品，其中能夠用于罕見病治療的僅有3種，我國(guó)上市的130種罕用藥中，進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄的僅有57種，其中僅10種可以全額報(bào)銷?！?/p>
在論壇上，丁錦希教授建議，完善罕用藥特殊上市保障制度的相應(yīng)配套制度，在上市審批注冊(cè)、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應(yīng)的鼓勵(lì)政策。另外，還要提升國(guó)家基本藥物目錄和醫(yī)保目錄內(nèi)罕用藥的納入水平，或者可以設(shè)立專門的《罕用藥報(bào)銷目錄》，對(duì)于成本效益比較低的罕用藥，嘗試采取醫(yī)保、個(gè)人負(fù)擔(dān)、商業(yè)保險(xiǎn)和民間捐資等多渠道救助方式。
對(duì)于罕用藥的保障前景，丁錦希教授介紹說，2012年1月，國(guó)務(wù)院發(fā)改委發(fā)布的《國(guó)家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中指出“鼓勵(lì)罕見病用藥和兒童適宜劑型研發(fā)”，“這代表了罕用藥的研發(fā)與生產(chǎn)已經(jīng)正式納入了國(guó)家藥品規(guī)劃范疇。由此可見，保障罕用藥的可及性，是新醫(yī)改政策的重要制度目標(biāo)?！?/p>
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